抗难治性儿童癫痫的“孤儿药”

课题组10余年来在研究临床抗癫痫疗效显著的中药药对“远志石菖蒲”及化药“α细辛 脑胶囊”时，发现其核心效应代谢产物均为α细辛醇，已合成纯度≥99.5%的公斤级新分子实体—α细辛 醇。前期研究表明：①α细辛醇的小鼠及斑马鱼在体抗癫痫活性、神经毒性与急性毒性实验结果（最 大电休克惊厥（MES，ED =62.02mg/Kg）、戊四唑（PTZ，ED =79.45mg/Kg）、神经毒性（Tox， 50 50 TD =689.34mg/Kg）、斑马鱼癫痫模型等药效学评价实验以及急性毒性试验（LD =2940mg/Kg）） 50 50 均优于α细辛脑、卡马西平、丙戊酸钠及STP；②可竞争性抑制LDH，且抑制活性显著优于STP；③ 调控GABA 受体，促进氯离子内流。已获国家发明专利授权1项，其酯类衍生物递交国际PCT专利 A 1项（已获得6个国家授权）。课题组针对难治性癫痫这一重大医学难题，进行抗癫痫“孤儿药”α细 辛醇的新药开发，旨在进一步将其开发为具有自主知识产权、疗效显著、耐受性及安全性高且适于 儿童服用的抗难治性癫痫1类化学“孤儿药”，为新药创新能力与技术体系构建、医药卫生及经济发 展做出贡献。 成果用途： 该项目研究内容及产品（α细辛醇）涉及治疗儿童难治性癫痫、罕见病药物（1类化药）开发。 成果成熟度：中试产品阶段（已解决关键技术，需要合作进行产业化攻关） 转化方式：技术入股、合作推广，本项目欲融资18,000万元且首年不低于7,200万元，按照国 家 1 类新药的申报要求，展开研发、产业化的规范市场运作和资本运作。 成果知识产权情况 专利号 专利名称 ZL201410692696.9 α细辛醇及其制备方法与应用 ZL201410699506.6 α细辛醇酯及其制备方法与应用 西北大学高技术转移创新研究院科技成果转化办公室：029-88302617 成果完成人：郑晓晖 邮箱：k

ZL201410692696.9; ZL201410699506.6