帕金森病诊断治疗一体化创新方案

帕金森病（PD）是老年人群高发的重大神经退行性脑病，65 岁以上人群发病率1.7%以上，80岁以上发病率高达 10%。患者的生活质量严重降低，最终将完全丧失生活自理能力并早于预期寿命死亡，给社会及家庭造成沉重负担。尽管该病至今已有200多年历史，但目前为止国内外尚无有效的PD早期检测手段，运动症状的出现仍是 PD 临床诊断的金标准，但此时已有>60%多巴胺神经元死亡，错失重要治疗窗口期（一般10年以上）。更糟糕的是，关于PD的临床治疗，目前尚无有效的根治方法。目前 PD 的治疗均以缓解临床症状的姑息性治疗（如药物治疗或深部脑刺激）为主，这些方法只能暂时缓解 PD 患者的临床症状，但不能阻断其病理进程，且会导致异动症、焦虑、抑郁、认知障碍、自杀等大量难以承受的副作用（表 1）。因此，帕金森病的病理机制与临床诊治是人类史上最重要、最艰巨的关键科学问题与世界医学难题，开发特异高效的早期检测试剂盒和 PD 根治药物具有及其重要的科学价值与社会意义因此，帕金森病的病理机制与临床诊治是当今社会最重要、最艰巨的关键科学问题与医学难题，开发 PD 根治药物和特异、高效的早期检测试剂盒具有极其重要的科学价值与社会意义。表1. 帕金森病临床治疗的主要方案与本产品优势解决了目前国内、外尚无有效帕金森病早期检测手段的医学困境；解决了目前帕金森病只能进行代偿性治疗，不能根治的医学难题。通过传承祖师爷ErwinNeher（1991年诺贝尔生理或医学奖获得者）的诺奖级技术、创新神经分泌的核心理论，并在此基础上发展了多巴胺分泌的实时和原位记录，攻克了帕金森病转化研究的关键技术瓶颈，并在此基础上首次发现突触结合蛋白Synaptotagmin-11（Syt11）是介导PD病理进程的核心机制，靶向Syt11可完全逆转PD的病理进程。这些工作首次从功能上证明 Syt11是导致PD的核心机制，建立PD囊泡循环新假说，并明确PD治疗的新药靶点，为其转化研究奠定坚实基础。

【产品技术优势】1）帕金森病早期检测产品可用于帕金森病辅助诊断、疗效评估、早期检测及早期筛查，具有以下技术优势： （1）率先实现通过外周血检测实现PD的临床诊断与早期筛查； （2）I、II期帕金森病患者检出率高达 100%，III期以前检出率也高达90%以上； （3）阳性正确率高（超过93%）； （4）检出时间早，比临床诊断时间提前10-15年，不仅适用于PD的临床诊断，还可用于PD的早诊和早筛，为PD患者提供长期有效的治疗窗口期； （5）价格便宜、操作简便。 2）基因治疗药物：帕金森病根治性方案，具有以下技术优势： （1）通过基因治疗、直接修复受损多巴胺神经元，阻断并逆转PD病理进程； （2）对神经环路进行修复、运动症状与非运动症状全面改善； （3）直接靶向病灶与多巴胺神经元、最小或几乎无明显副作用； （4）治疗费用低，每年治疗费用不到1万元，病人经济负担小； （5）单次药效2-3年，2年一次日间手术，不影响患者正常工作与生活； （6）普适性治疗方案，几乎所有患者适用； （7）无成瘤风险，是早发PD和青少年 PD的不二选择。